“Fotoshopeando” los genes
En diversas ocasiones el genoma puede llegar a cometer errores y presentar algunas mutaciones. Estos errores muchas veces pasan desapercibidos y no causan problema alguno para el organismo que lo presenta y, en algunas ocasiones, un individuo puede verse beneficiado por ellas. Sin embargo, el problema llega cuando pasa lo contrario y causa estragos en el organismo. Un ejemplo de ello en nosotros es la hemofilia o la enfermedad de Huntington, ambas causadas por una sola mutación.
Ahora, usando un nuevo sistema de edición genética con base en proteínas bacterianas, investigadores del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) han logrado curar a un ratón de un desorden de hígado poco común causado por una sola mutación genética.
“Lo emocionante de este nuevo acercamiento es que podemos realmente corregir un gen defectuoso en un animal adulto vivo”, comenta Daniel Anderson, profesor del MIT, miembro del Instituto Koch para la investigación integrativa del Cancer y autor de la investigación.
Anteriormente ya se habían realizado otros sistemas para edición de genes, pero estos se basaban en enzimas cortadoras de ADN (nucleasas). El problema en ellas es su costo elevado y la dificultad de su manejo.
Lo que diferencia a este sistema, de nombre CRISPR, de los otros, es que se basa en la maquinaria celular que usan las bacterias para defenderse de las infecciones virales. En este estudio, los investigadores diseñaron tres hebras guía que apuntaron a diferentes secuencias de ADN cerca de una mutación que causa tirosinemia tipo 1 (enfermedad que no permite el rompimiento del amino ácido tirosina y afecta a 1 de cada 100,000 personas), en ratones que presentaban una mutación en el gen que codifica para una enzima llamada FAH.
Además, junto con las tres hebras de RNA, los científicos enviaron genes Cas9 y una plantilla de ADN de 199-nucleatido que incluía la secuencia correcta del gen mutante que codificaba para FAH.
Así, los genes correctos fueron insertados en 1 de cada 250 hepatocitos (células del hígado) y en cuestión de 30 días, esos hepatocitos con el gen correcto proliferaron y reemplazaron a las células con la mutación en casi 1/3 del total. Lo que fue suficiente para curar al ratón.
“Podemos hacer un tratamiento de una sesión y revertir totalmente la condición”, comenta Hao Yin, estudiante de postdoctorado en el Instituto Koch y colaborador de la investigación.
Imagen realizada por Paul Navneveer y tomada de su DeviantART.
Fuente en el Massachusetts Institute of Technology.
Artículo en Nature Biotechnology.
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